生命学院陈佳课题组合作研究碱基编辑技术tBE在不同遗传背景下对β-血红蛋白病的临床应用
近日,上海科技大学生命科学与技术学院陈佳课题组与合作者针对变形式碱基编辑器(transformer base editor, tBE)在不同遗传背景下临床治疗β-血红蛋白病的研究取得重要进展。合作团队基于自主开发的tBE发展的碱基编辑疗法成功应用于治疗镰刀型细胞贫血病(SCD)患者以及来自东南亚和南亚的β-地中海贫血(TDT)患者,实现了持续稳定的高效编辑,确保了临床治疗的有效性和安全性。相关成果以“Clinical base editing for β-hemogl...
2026-09-08