生命学院林照博组、黄行许组合作开发可安全应用于多能干细胞的先导/碱基编辑器
7月6日,上海科技大学生命学院林照博团队与黄行许团队合作,在Molecular Therapy上报道了新版本先导编辑器(prime editor, PE)的开发,并对其在胚胎干细胞中的应用做了测试及评估。8月10日,两团队再次合作于Molecular Therapy-Nucleic Acids上在线发表研究论文,探索了腺嘌呤碱基编辑器 (ABE) 在多能干细胞的应用及安全性。多能干细胞能够无限期自我更新并分化成三个胚层细胞类型,这对再生医学、细胞治疗、类器官研究等至关重要。在过去的十年中,基于CRISPR/Cas9的基因编辑技术及其脱靶在许多细胞株中已得到验证。但先前多能干细胞中的研究发现, Cas9对DNA的切割会造成DNA大片段的缺失以及p53突变细胞的富集。因此,开发新的基因编辑工具,对下一代干细胞的应用以及评估其安全性至关重要。先导编辑工具可以在基因组中精确引入点突变、小插入或小缺失,在多种遗传疾病的治疗中有着巨大的应用前景。然而,典型的先导编辑PE3系统效率较低,尤其是在...
2022-08-29